Terapie sperimentali contro la distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne colpisce prevalentemente la popolazione maschile nel numero di un caso su 3500 persone, e finora la scienza medica non ha trovato nessuna terapia né rimedio per questo male il cui decorso è fatale in chi lo contrae. La malattia origina dal progressivo deperimento dei muscoli causati dall’incapacità dei geni di produrre una proteina, la distrofina, che è una componente chiara nella struttura muscolare.
Nell’ultimo numero della rivista The Lancet Neurology tuttavia viene pubblicato uno studio che apre uno spiraglio su possibili interventi terapeutici.

L’iniezione di una molecola oligonucleotide, potrebbe essere utile per bypassare un gene che blocca nei muscoli la produzione della distrofina, rendendo così possibile ai muscoli di recuperare la struttura perduta.

I ricercatori dell’University College London Institute of Child Health hanno sperimentato tale terapia su sette pazienti per i quali questa particolare molecola oligonucleotide, denominata AVI-4658, sembrava adatta.

Iniettando la molecola nei muscoli dei pazienti si è osservato che questi riprendevano a produrre distrofina, in tutte le aree muscolari trattate.

Il passaggio successivo ora è valutare dosi ed efficacia in periodi di tempo differenti dell’applicazione, per stabilire se effettivamente l’esperimento potrebbe avere applicazione diffusa.

Sebbene per oggi il trattamento sia applicabile solo in una percentuale molto bassa di casi, il 13% circa, la strada comunque è aperta verso una tecnica terapeutica che in futuro potrebbe offrire buoni risultati.